帕金森病(Parkinson's disease, PD)是一種危害中老年身體健康慢性神經(jīng)退行性疾病，全球有600多萬(wàn)人患有帕金森病，它是阿爾茨海默病之后第二常見(jiàn)神經(jīng)退行性疾病。

帕金森病主要病理特征為腦內(nèi)黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元（dopaminergic neuron, DN）進(jìn)行性喪失，導(dǎo)致紋狀體多巴胺（dopamine, DA）含量缺乏，從而引起運(yùn)動(dòng)障礙。

干細(xì)胞療法為治療帕金森病帶來(lái)曙光

近年來(lái)，干細(xì)胞技術(shù)得到迅猛發(fā)展，干細(xì)胞在再生醫(yī)學(xué)、建立疾病模型及藥物篩選等領(lǐng)域逐漸顯示出其巨大應(yīng)用價(jià)值。由于干細(xì)胞具有自我更新能力和多向分化潛能，可分化為多巴胺能神經(jīng)元，并且在損傷組織內(nèi)進(jìn)行神經(jīng)再生與修復(fù)，為帕金森病干預(yù)帶來(lái)了曙光。

干細(xì)胞療法干預(yù)帕金森疾病進(jìn)行組織再生與修復(fù)作用機(jī)制包括以下三種：

1. 替代作用：干細(xì)胞具有損傷組織趨化作用，能夠向病灶或損傷部位遷移，分化為受損細(xì)胞表型替代損傷或死亡細(xì)胞；

2. 旁觀(guān)者機(jī)制：通過(guò)分泌多種細(xì)胞因子調(diào)節(jié)宿主微環(huán)境從而調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)與細(xì)胞生長(zhǎng)、分化、效應(yīng)等，同時(shí)分化為損傷細(xì)胞以外其他細(xì)胞類(lèi)型（如多巴胺能神經(jīng)干細(xì)胞、膠質(zhì)細(xì)胞等），創(chuàng)造合適微環(huán)境實(shí)現(xiàn)損傷組織再生與修復(fù)；

3. 細(xì)胞融合：干細(xì)胞與組織內(nèi)體細(xì)胞在特定環(huán)境下發(fā)生融合并相互影響進(jìn)而修復(fù)損傷組織。

臨床研究證實(shí)干細(xì)胞療法治療帕金森病安全有效

2017年6月內(nèi)蒙古某醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科對(duì)15例帕金森病患者開(kāi)展臨床研究，通過(guò)干細(xì)胞療法1個(gè)月干預(yù)后，采用統(tǒng)一帕金森病評(píng)分量表對(duì)患者移植前后神經(jīng)功能進(jìn)行評(píng)定。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，移植后患者震顫、強(qiáng)直癥狀改善非常明顯，運(yùn)動(dòng)遲緩、姿勢(shì)不穩(wěn)等臨床癥狀較干預(yù)前也有所改善，且均未出現(xiàn)移植物抗宿主病。

2019年，雜志Cell Transplant報(bào)道了一項(xiàng)移植人神經(jīng)元前體細(xì)胞（human neural progenitor cells,NPC）干預(yù)帕金森病人臨床試驗(yàn)。8名帕金森病人通過(guò)立體定位手術(shù)將NPC直接注入背殼核中，其中7名病人通過(guò)長(zhǎng)達(dá)4年隨訪(fǎng)證實(shí)，整個(gè)干預(yù)過(guò)程安全有效，無(wú)免疫排斥反應(yīng)，無(wú)嚴(yán)重副作用。

干細(xì)胞干預(yù)1年后，7名病人顯示出均有不同程度運(yùn)動(dòng)功能改善，5名病人對(duì)現(xiàn)有干預(yù)具有更好響應(yīng)，PET成像表明中腦多巴胺能神經(jīng)元活性增強(qiáng)，病情改善比干預(yù)前效果顯著。

綜上所述，干細(xì)胞療法為不可逆神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病提供大量細(xì)胞來(lái)源，使帕金森病治療研究更具意義，相信不久將來(lái)，干細(xì)胞療法將為更多帕金森病患者解除痛苦，有效提升其生存質(zhì)量。未來(lái)，有理由相信干細(xì)胞療法將會(huì)造福更多神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病患者。

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